Sepul Bio, unité d’innovation de Théa, finalise le recrutement de l’étude clinique de Phase 2b LUNA sur l’Ultevursen dans la rétinite pigmentaire associée à USH2A
Clermont-Ferrand, France, jeudi 16 juillet 2026 – Sepul Bio, une unité d’innovation des Laboratoires Théa, est dédiée au développement de thérapies pour le traitement des maladies rétiniennes héréditaires et est à la pointe du développement de thérapies ARN innovantes. Sepul Bio a annoncé aujourd’hui le recrutement du dernier participant dans l’étude clinique internationale de Phase 2b LUNA évaluant l’Ultevursen chez des patients atteints de rétinite pigmentaire (RP) associée au syndrome d’Usher de type 2A (USH2A) ou de rétinite pigmentaire non syndromique.
« L’inclusion du dernier participant dans l’étude clinique de Phase 2b LUNA représente une avancée majeure pour la recherche dans le domaine d’USH2A », a déclaré le Dr Robert Koenekoop, MD, PhD, Professeur au Département de chirurgie pédiatrique de la Faculté de médecine et des sciences de la santé de l’Université McGill. « Cette étape nous rapproche de la recherche de nouvelles thérapies pour cette pathologie caractérisée par un besoin médical important non satisfait. L’étude clinique LUNA, menée dans 26 centres cliniques actifs répartis dans 10 pays, explore l’impact des thérapies ARN chez des personnes atteintes de rétinite pigmentaire associée à USH2A, due à des variants de l’exon 13 du gène USH2A. »
« Nous sommes ravis de constater que le recrutement de l’étude clinique LUNA est désormais terminé », a déclaré Krista Vasi, MPA, Directrice exécutive de l’Usher Syndrome Coalition. « L’Usher Syndrome Coalition a soutenu l’étude LUNA depuis la revue du protocole jusqu’au recrutement, en mettant en relation les familles éligibles via l’USH Trust, la plus grande base internationale de contacts de personnes atteintes du syndrome d’Usher, et en faisant connaître cet essai aux familles concernées par un variant de l’exon 13 du gène USH2A. Cette étape marque l’aboutissement de notre collaboration, alors que nous entrons désormais dans la phase d’attente des résultats à l’issue de l’étude. Chaque essai clinique constitue une avancée significative vers le développement de traitements pour notre communauté et, à terme, de thérapies capables de changer la vie des enfants, des adultes et des familles touchés par le syndrome d’Usher de type 2A. »
« Il n’existe actuellement aucun traitement pour les maladies rétiniennes héréditaires telles que le syndrome d’Usher », a déclaré le Professeur Katarina Stingl, Responsable de la Clinique des dégénérescences rétiniennes héréditaires du Centre des maladies oculaires rares de l’Hôpital universitaire de Tübingen. « Je suis ravie que l’étude clinique LUNA ait désormais terminé son recrutement, car cela marque une étape importante dans le développement clinique de l’Ultevursen, alors que nous pouvons désormais attendre l’émergence de données et de résultats concrets pour la communauté USH2A. Je me réjouis de poursuivre notre collaboration avec l’équipe de Sepul Bio afin, nous l’espérons, de contribuer au développement d’un traitement capable de ralentir la progression de la maladie ou même d’inverser certains effets chez les familles touchées par la rétinite pigmentaire associée à USH2A. »
La rétinite pigmentaire (RP) est causée par un ou plusieurs variants (« anomalies ») d’un gène de l’ADN, ensuite transcrit en ARN. Cette mutation perturbe la production d’une protéine essentielle de la rétine appelée usherine, ce qui serait à l’origine de la mort des photorécepteurs et donc d’une perte de vision. L’Ultevursen, une thérapie ARN expérimentale, sera évalué dans cet essai clinique afin d’étudier sa sécurité et son efficacité. L’Ultevursen est conçu pour corriger ce défaut génétique et restaurer cette protéine essentielle, ce qui pourrait ralentir ou stopper certains effets de la RP.
L’Ultevursen est spécifiquement conçu pour cibler les mutations de l’exon 13 du gène USH2A. L’hybridation de l’Ultevursen avec l’ARN pré-messager (pré-ARNm) module le processus d’épissage de l’ARN, entraînant l’exclusion de l’exon 13 de l’ARN messager (ARNm). Cette exclusion permet la production d’une protéine usherine fonctionnelle (plus courte). Il est supposé que la production d’usherine dans la rétine pourrait potentiellement prévenir ou ralentir la dégradation des photorécepteurs et ainsi préserver la fonction visuelle des patients.
À propos de l’étude Phase 2b LUNA
LUNA, ou SB-421a-006, est une étude de deux ans, randomisée, en double insu, contrôlée par injection simulée, évaluant l’Ultevursen chez des adultes et des enfants (âgés de plus de 8 ans dans le monde et de plus de 12 ans en Europe) atteints de rétinite pigmentaire (RP due à des mutations de l’exon 13 du gène USH2A).
Les données disponibles en matière de sécurité et d’efficacité issues des précédentes études cliniques sur l’Ultevursen soutiennent son potentiel thérapeutique.
À propos de Sepul Bio
En tant qu’unité d’innovation de Théa, Sepul Bio est à la pointe du développement de thérapies ARN innovantes pour les maladies rétiniennes héréditaires, avec un accent particulier sur le développement de deux produits ophtalmiques de nouvelle génération : Sepofarsen et Ultevursen.
Le Sepofarsen cible l’amaurose congénitale de Leber de type 10 (LCA10), une maladie génétique rare entraînant une déficience visuelle sévère, tandis que l’Ultevursen est conçu pour stopper la perte de vision chez les personnes présentant une mutation de l’exon 13 du gène USH2A et souffrant de rétinite pigmentaire.
Nos programmes sont guidés par la vision d’un avenir dans lequel les patients atteints de maladies oculaires héréditaires disposeront de solutions thérapeutiques adaptées à leur pathologie. Grâce à des recherches continues et à un développement rigoureux, Sepul Bio ambitionne d’apporter de nouvelles thérapies aux patients. www.sepulbio.com
À propos de Théa
Théa est le premier groupe pharmaceutique européen indépendant spécialisé dans la recherche, le développement et la commercialisation de produits de santé visuelle. Basé à Clermont-Ferrand, en France, ce groupe familial compte environ 2 400 collaborateurs et s’est développé grâce à plus de 35 filiales et bureaux en Europe, en Afrique du Nord, en Amérique du Nord et du Sud, ainsi qu’au Moyen-Orient. Ses produits sont disponibles dans 75 pays. www.thea.com
Contact
Andrew Bolan
Directeur de la défense des patients – Sepul Bio
andrew.bolan@sepulbio.com